Olen ensimmäinen, joka sanoo, että FDA: lla on kova työ. Heidän velvollisuutenaan on suojata yleistä turvallisuutta ja epäilemättä niitä, jotka ovat sairaita huumeita, jotka tarjoavat vääriä toivoja tai valtavaa riskiä. Ja kun on kyse uusien lääkkeiden hyväksymisestä, tiedän kuinka paljon he haluavat saada sen heti ensimmäistä kertaa. Viimeinen asia, jonka he tarvitsevat, on joutua vetämään lääke pois markkinoilta, kun ihmiset ovat loukkaantuneet aiheuttaen vahinkoa FDA: n uskottavuudelle kongressille.
Saan kaiken tämän, ja mitä seuraa, ei ole kirjoitettu epäkunnioittavasti. Mutta minun näkemykseni toisen päivän Washington DC: ssä käsittelemällä uusia syöpälääkkeitä jätti minut tuntemaan, että FDA toimi liian varovaisesti potentiaalisesti hengenpelasta tai elämää laajentavien lääkkeiden suhteen.
Minulle oli myös selvää, että heidän neuvonantajansa (tai ainakin useimmat heistä) eivät olleet yhtä tietoisia kuin potilaat odottaisivat. He tuntuivat tuntemattomilta, kun tarkastellaan uutta tiedettä sekä yhteisön tarpeita, jotka hyödyttäisivät. Näin oli, kun uusi lääkehakemus Genasense for CLL: lle tuntui tuhonnut Oncologic Drug Advisory Committee ja FDA: n syöpäjohtajuus.
Välitön reaktio oli, että epäoikeudenmukaisuus oli tehty. Ja useiden kansakunnan leukemia-super-asiantuntijoiden kasvot vahvistivat, että kuulemisen päätyttyä. Eli mikä neuvoksi? Oliko tämä vain menetystä sellaisille ihmisille kuin minä CLL: llä, vai onko suurempi huolenaihe, joka voisi vaikeuttaa muuta kuin läpimurtoa syöpää ehkäiseviä lääkkeitä? Ovatko kongressin huolenaiheet huumeiden turvallisuudesta aiheuttaneet FDA: lle niin paljon painetta, että baari asetetaan liian korkealle?
Olenko kaikki märkä?
Kutsuin Leukemia & Lymphoma Society (LLS) selvittää. Vastaus ei ollut, ei lainkaan. George Dahlmanin mukaan, vaikka he eivät hyväksy mitään erityistä huumeidenkäyttöä, he tuntevat yleensä FDA: n huumeiden neuvonantajat ja FDA: lla ei ole riittävästi asiantuntemusta, kun tarkastellaan ehdotettuja syöpäkäsittelyjä, jotka voisivat tarjota inkrementaalisia hyötyjä. Ja he huolehtivat, että lääkeyhtiöt eivät aja eteenpäin uusia lääkkeitä, kun hallitus ottaa tällaisen konservatiivisen ja ehkä tietämättömän lähestymistavan. Huumeidenkehitysasiantuntijat, joita olen puhunut (tutkijat, jotka huolehtivat pelastamisesta), ovat nyt yhä enemmän lannistuneita. Olen myös potilaan ja potilaan asianajajan mielestä lannistunut.
Olen pyytänyt LLS: tä kertomaan minulle ja kertomaan potilaille, miten äänemme voivat auttaa. Onko kongressin edustajia ja senaattoreita, joiden kanssa meidän pitäisi puhua? Ovatko FDA: n johtajat kuuntele meitä?
Yritykseni pyrkimyksistäni on muutamia asioita, joista sinun pitäisi tietää. HealthTalk on aiemmin kehittänyt CLL-hoitoa koskevia ohjelmia, joita sponsoroi Genasensen kehittäjältä tulevat rajoittamattomat avustukset. Vaikka nykyisiä tai suunniteltuja ohjelmia ei ole, sinun pitäisi tietää, että tulevien ohjelmien mahdollisuus on olemassa. Lisäksi aion nyt johtaa potilasvoimaa, joka sai Gentin ulkopuolisen avustuksen helpottaakseen kolmen henkilön (minä, CLL: n potilaan perheenjäsen ja toinen CLL-potilas) matkustaminen viime viikolla järjestettyyn julkiseen kuulemistilaisuuteen. Sekä HealthTalkissa että potilasvoimissa Genta ei ole vaatinut eikä ole saanut minkäänlaista valtaa tai vaikutusta siihen, mitä sanomme tai kirjoitamme.
Henkilökohtaisesti CLL-potilaana minulla ei ole mitään hyötyä, kun Genasense hyväksytään. Juuri nyt, en tarvitse lääkettä. Varmasti on olemassa muita potilaita, jotka tarvitsevat sitä. Mutta jos jätät sen puolen minuutin ajan, ensi syövän huumeiden kuulemisesta? Paneeko paneeli selkeästi ymmärtämään kysymyksiä ja asiantuntemusta asiaa koskevassa syöpäalueella, ja miten FDA: n syöpä huumeiden johtajat ymmärtävät? Jos he eivät, tarvitsetteko jonain päivänä hoitoa (tai ehkä senaattoria tai kongressin edustajaa) ei ole saatavilla, koska kylmä vesi on heitetty huumeidenkehitykseen nyt? Olen huolissani.
Toinen asia: arvostin suuresti mahdollisuutta todistaa äskettäin FDA: n kuulemistilaisuudessa. He kuuntelivat kunnioittavasti, ja se oli hyvin avoin kuuleminen. Mutta osa prosessista, joka tuntui väärältä suljettujen ovien takana. Kun kuuleminen päättyi, kyseenalaistiin FDA: n virkamies siitä, kenelle he olivat kiinnostuneet CLL-asiantuntemuksesta. Hän sanoi, että heillä oli puhelinkeskusteluja CLL-konsulttien kanssa, mutta he olivat salassapitosopimusten alaisia ja kieltäytyivät paljastamasta, keitä he olivat tai miten FDA: ta neuvottiin. Hän sanoi, että tarvitsisin lääkehakemusyhtiön hyväksyntää saadaksesi lisätietoja. Tarkastin yrityksen kanssa, ja he sanoivat, että minulla on heidän luvansa.
Niinpä nyt palaan FDA: han saadakseni lisätietoja prosessista ja jakaa se kanssasi. Yritän vain oppia, jos prosessi rikkoo ja toivomme uusia lääkkeitä on vaarassa. Pysy kuulolla ja kerro mitä mieltä olet.
-Andrew
Päivitys:
Aloitamme täällä jotain. Ihmiset kaikkialta maailmasta (kirjaimellisesti) ovat saaneet minua tästä aiheesta. Pidetään se menossa ja todella saada sana ulos. Kerro muille tänne ja kannusta heitä jättämään kommentti, isot koirat katsovat ja lukevat niitä! Siirry osoitteeseen digg.com ja nurkkaan oikeassa yläkulmassa löydät hakutoiminnon, kirjoita CLL: n ja sen pitäisi näyttää artikkelisi otsikolla "Onko FDA: lla ole asiantuntijoita lääkkeiden hyväksymistä varten?" Napsauta painiketta, joka lukee "digg it". Mitä enemmän ihmisiä, jotka äänestävät blogissa, sitä useammat ihmiset lukevat sen!
