Kantasolujen siirrot MS: lle: HALT-MS-koe siirtyy seuraavaan vaiheeseen

Dave Bexfield osallistui HALT-MS: n vaiheeseen 2 ja näki dramaattisia parannuksia MS: n oireissa. Kuvat Dave Bexfield

muutama vuosi sitten Everyday Health raportoi kliinisestä tutkimuksesta nimeltä HALT-MS. Tämä meneillään oleva tutkimus on yksi viime vuosien monista tutkimuksista kantasolujen siirrosta multippeliskleroosiin (MS), jossa ihmisen omat kantasolut kerätään ennen kemoterapian kulkua lähes immuunijärjestelmän tuhoamiseksi, jonka jälkeen kantasolujen solut infusoidaan takaisin kehoon.

HALT-MS on yksi merkittävimmistä meneillään olevista kokeista, joissa kantasolujen siirrot ovat MS: lle, ja sen tutkijat ovat kiinnostuneita tekemään transplantaatiosta valtavirtaista hoitoa MS: lle. Ensinnäkin heidän on verrattava välittömästi transplantaatio parhaillaan saatavilla oleviin parhaisiin huumeisiin perustuviin hoitomuotoihin - mikä on juuri se, mitä oikeudenkäynnin vaihe 3 tekee.

Olitpa potentiaalisesti kiinnostunut tulevista kliinisistä tutkimuksista tai vain innokkaista Jos haluat tietää, missä MS-hoito voi olla pääpiirteissään, tässä on yleiskatsaus siihen, mitä tutkijat toivovat oppivansa seuraavassa vaiheessa ja mitä se voi merkitä osanottajille.

Kantasolujen lupaus

Kantasolujen siirron ajatus on korvaamaan vioittuneen immuunijärjestelmän - MS: n tapauksessa, joka hyökkää hermojen myeliinipäällysteisiin - sellaisella, että nämä hermot tunnistetaan asianmukaisesti kehon omaksi kudokseksi eikä heitä hyökkää. Sitä kutsutaan joskus nimellä "uudelleenkäynnistäminen" immuunijärjestelmää, ja toivossa joka tapauksessa on, että "uusi" immuunijärjestelmä ei koskaan alkaa hyökätä hermosoluja kuten vanha.

Kantasolujensiirtojen on osoitettu tekevän tämän seka tehokkuutta. Huhtikuussa 2017 lehdessä JAMA Neurology julkaistussa tutkimuksessa tutkijat havaitsivat, että ryhmässä 281 henkilöä, joilla oli MS, useimmilla oli progressiivisia MS-muotoja, joilla oli hoito vuosina 1995-2006, 46 prosenttiosuus ei kokenut taudin etenemistä viiden vuoden kuluttua niiden siirrosta.

Kantasolujen siirroilla on myös joitain riskejä, mukaan lukien alhainen verisolujen määrä, infektiot, ruoansulatuskanavan häiriöt, verihyytymät, kipu ja kouristukset. jopa kuolema.

Mutta Michael Racke, neurologi Ohio State Universityn Wexner Medical Centerissä Columbusissa ja tutkija HALT-MS-tutkimuksessa kertoo, että kantasolujen siirtojen tehokkuus ja turvallisuus ovat parantuneet vuodesta 2006, kun ensimmäiset osallistujat tutkittiin HALT-MS: n vaiheeseen 2.

Kolmesta viime vuosina julkaistusta tutkimuksesta - kuten HALT-MS: stä - kaikki osoittivat noin 70 prosentin onnistumisastetta taudin aktiivisuuden pysäyttämisessä viisi vuotta menettelyn jälkeen. Taudin aktiivisuus mitattiin joko relapsien, vammaisuuden etenemisen tai uusien vaurioiden ilmenemisen perusteella MRI: llä. "Kuten kaikessa lääketieteessä, me vain pysymme parempana asioissamme", Dr. Racke sanoo ja huomauttaa, että Kantasolutransplantaattien kuolleisuus on laskenut noin 3,5 prosentista vuoteen 2006 noin 0,3 prosenttiin sen jälkeen.

Kantasolutransplantaatio: "kova tie"

Yksi osallistuja HALT-MS: n vaiheessa 2 oli Dave Bexfield, uusi Meksikon asukas, joka diagnosoitiin MS: llä 11 vuotta sitten 37-vuotiaana. Hän on ActiveMSersin perustaja ja toimittaja, tukisivusto ihmisille, joilla on voimakas kunto, joka kattaa myös kantasolujen siirtoihin liittyvän tieteellisen kirjallisuuden. > "Olin epätoivoinen", sanoo Bexfield hänen fyysisestä kunnostaan, kun hän ilmoittautui oikeudenkäyntiin vuonna 2010. Viimeisten kuuden kuukauden aikana hän oli mennyt satunnaisesti käyttämään koiraa käyttämään kävelijää koko ajan ja hänen kätensä kätevyyttä ja kognitio heikkeni nopeasti. Hänen oli pakko kouluttaa siskonsa fyysisen terapeutin kanssa, jotta hän voisi kävellä 100 metrin päähän ilman oikeudenkäyntiä, jonka hän sanoo tuottaneen "suurta stressiä".

Koko transplantaatioprosessi, Bexfield sanoo, oli "kova tie", koska jatkuvat testit ja erityisesti kemoterapia huumeet mukana hänen kolmen viikon sairaalassa. Ensimmäisen viikon, jonka aikana kemoterapiaa annettiin, hän vielä tunsi "melko kunnollista". Sitten hän sanoo, että "kemoterapia todella alkoi tunkeutua sisään. Olin sängyssä noin neljä suoraa päivää". oksentelu.

Suuri infektioriski

Mutta Bexfield paransi vähitellen loppuaan, ja onnistui välttämään vakavan infektion - jotain, jota tutkijat etsivät kun osallistujien immuunijärjestelmät ovat vaarassa. Jopa poistuttuaan Bexfield sanoo, "Sinun immuunijärjestelmäsi on niin alhainen, että sinun on oltava todella varovainen jokaisesta syötestäsi, mitä näet. Olin periaatteessa eristyksissä. "

Bexfield sanoo, että dramaattiset parannukset, joita hän koki menettelyn seurauksena, korvattivat enemmän kuin hänelle aiheutuneet riskit ja epämiellyttävyys. "Ensimmäiset parin kuukauden ajan menin vajaan kävelemään pystyäkseen kävelemään 500 metriä." Hänen aivopesänsä kirkastui ja hänen vahvuus parani "kaikilla tasoilla."

Nämä parannukset kesti noin neljä vuotta, minkä jälkeen Bexfield sanoo: "Huomasin, että jalat eivät toimineet kovin hyvin." Hän on nyt käyttänyt kävelijää koko ajan, mutta kaikilla alueilla, paitsi kävelyyn, hän vielä tuntuu paljon paremmalta kuin hän ennen elinsiirtoa. "Tein tämän hoidon 100 kertaa. Se oli niin arvokas ", hän sanoo.

Seuraava vaihe: BEAT-MS

Kun HALT-MS aloittaa vaiheen 3 kokeilunsa (BEAT-MS) alkuvuodesta 2018, Racke sanoo, , 18-50-vuotiaita, joilla on relapsoiva-remitting MS. Jotta voit saada kokeilun, hän sanoo, että sinulla ei ole onnistuttu saavuttamaan onnistuneita tuloksia kahdella erilaisella sairauden muokkaavalla hoidolla, mikä ilmenee toistuvasti yhden ja MRI-toiminnon toistumisesta.

Noin puolet osallistujista on satunnaisesti jotka on määrätty vastaanottamaan kantasolujen siirtoja, kun taas toinen puoli saa parhaan mahdollisen lääkitysterapian, joka määritetään yksilöllisesti. Molempien ryhmien osallistujia seurataan viidellä vuodella.

Racke korostaa, että taudin kannalta tärkeiden tulosten tarkastelun lisäksi vaiheessa 3 verrataan myös molempien ryhmien hoitokuluja. Hän toteaa, että useat MS-lääkekäsittelykustannukset maksoivat 70 000-90 000 dollaria vuodessa, kun taas vaiheen 2 aikana Ohiossa sijaitsevassa kantasolujen siirron kustannukset olivat 40 000 - 100 000 dollaria - hyödyllisiä vaikutuksia, jotka kestivät vuosia.

Mikä vielä tärkeämpää on huomauttaa, Racke sanoo, että kantasolujen siirrot toimivat huomattavasti paremmin potilailla, jotka olivat todella paljon pahemmat. Joten tämä toivottavasti on jotain, joka voi tiellä olla merkittävä vaihtoehto ihmisille, joilla on todella huono MS. "