Sydämen vajaatoimintapotilaat ovat heikentäneet sydämiä, mutta tutkijat sanovat, että ihmisen ensimmäistä kertaa käytettyä kokeellista lääkettä voi korjata sydämensoluja ja parantamaan sydämen toimintaa
Pienen faasin 1 tutkimustulosten mukaan yhden laskimonsisäinen infuusio lääkkeestä cimaglermin oli turvallinen ja suuria annoksia paransi sydämen toimintaa vähintään kolme kuukautta.
"Tällä hetkellä meillä on monia hoitomuotoja, joita käytämme sydämen vajaatoimintaan ja nämä potilaat [tutkimuksessa] olivat kaikilla näillä hoidoilla ja heillä oli edelleen merkittäviä sydämen toimintahäiriöitä ", kertoo johtava tutkija Dr. Daniel Lenihan. Hän on lääketieteen professori ja Vanderbiltin yliopiston sydämen kliinisen tutkimusohjelman johtaja Nashvillessä.
Sydämen vajaatoiminta kärsii usein lääkkeistä, Lenihan sanoi. Näihin kuuluu lääkkeitä verenpainetta alentavaksi ja diureetteja, jotka auttavat poistamaan ylimääräisen nesteen, joka syntyy sydämen työvoiman pumppauskyvyn seurauksena. Lisäksi jotkut ihmiset ovat implantoineet defibrillaattoreita tai sydämentahdistimia.
Kaikilla näillä vaihtoehdoilla näiden potilaiden kuolleisuus on "liian korkealla", Lenihan sanoi.
Sydämen vajaatoiminta, kun sydän ei voi pumpata tarpeeksi verta tavata kehon tarpeita, on yksi maailman johtavista kuolinsyistä. Merkittävä osa sydämen vajaatoiminnasta kärsivistä potilaista ei reagoinut hyvin nykyisiin hoitomuotoihin, varsinkin niille potilaille, joiden vasen alempi sydämen kammio, joka pumpoi veren valtimoihin, on heikko, Lenihan sanoi.
Cimaglermin toimii sydämen kasvutekijänä , auttaen korjaamaan itseään loukkaantumisen jälkeen, Lenihan sanoi. Erityisesti se sitoutuu HER2- ja HER4-reseptoreihin sydänsolujen pinnalla, jotka ovat tärkeitä solujen korjaamiseksi ja eloonjäämiselle, hän selitti.
Tutkijat ovat yrittäneet käyttää kantasoluja sydänlihaksen korjaamiseen aivan samalla tavalla, hän sanoi, mutta nämä ponnistelut eivät ole olleet tehokkaita. "Et näe mitään jatkuvaa vaikutusta", hän lisäsi.
RELATED: Terve, Fit, mutta Hit By Heart -häiriö
Tämän vaiheen 1 kaltainen kokeilu on suunniteltu näkemään, onko uusi lääke turvallinen, ei testata sen tehokkuutta. Ennen kuin imaglermiinia voitaisiin käyttää potilaiden hoitoon, sen on osoitettava olevansa arvokas sarjassa asteittain suurempia ja haastavampia kokeita ja sen jälkeen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyy sen. Prosessi voi kestää useita vuosia. Näiden alustavien havaintojen perusteella on suunniteltu suurempia tutkimuksia, Lenihan sanoi.
"Tämä lääke, vaikkakin vielä kokeellinen vaihe, voi olla tärkeä keino parantaa sydämen toimintoja sydämen vajaatoiminnassa", hän sanoi. > Tutkimuksessa Lenihan ja hänen kollegansa satunnaisesti osoittivat 40 potilasta infuusiota varten cimaglermiiniin tai lumelääkkeeseen.
Laskimoon saaneista potilaista verrattuna potilaat, joilla oli suuri annos cimaglermiinia, kasvoivat jatkuvasti sydämen kyvyssä pumpata verta. Parannus kesti 90 päivää, ja 28 päivän kuluessa saavutettu maksimisyöpä saavutettiin.
Yleisimmät haittavaikutukset olivat päänsärky ja pahoinvointi välittömästi lääkkeen saamisen jälkeen. Yksi potilas, joka sai suurimman annoksen cimaglermiinia, kehitti epänormaalin maksan toiminnan, joka selvisi kahden viikon aikana, Lenihan sanoi.
Tutkimuksen rahoitti Acufa Therapeutics, cimaglermin valmistaja, ja raportti julkaistiin verkossa. 26 lehdessä
JACC: Basic to Translational Science . Dr. Nanette Bishopric on lääketieteen professori Miamin Millerin lääketieteen laitoksella ja siihen liittyvän lehden toimittajana. "Sydämen vajaatoimintaa ei ole pitkään jatkunut," hän sanoi.
Cimaglermin voi kuitenkin olla tällainen lääke, hän sanoi. "Se on merkittävä asia, että voit antaa lääkkeen kerran ja saada sen vaikuttamaan sydämen toimintaan kolme kuukautta myöhemmin - se on todella harvinaista", hän sanoi.
Jokainen lääke, jota tällä hetkellä käytetään sydämen vajaatoiminnan hoitoon, on annettava päivittäin tai useita kertoja päivässä, jotta se toimisi, Bishopric sanoi. "Ja kun lopetat sen, se lopettaa työskentelyn", hän sanoi.
Ensimmäisen tutkimuksen rohkaisevista tuloksista huolimatta tarvitaan paljon enemmän testejä, ennen kuin kuvaglermiinia voidaan pitää normaalina hoitona sydämen vajaatoimintaan, Bishopric sanoi.
"Nämä löydökset on toistettava suuremmissa koettelemuksissa, ja sinun on voitava ennustaa, parantaakö sydämen toimintoja cimaglerminista auttaa ihmisiä elämään pidempään ja tuntuu paremmilta."
