MONDAY 28. tammikuuta 2013 - Uusi kantasoluteknologia, joka muuttaa potilaan ihosoluja sydänsoluihin, sai tutkijat jäljittelemään harvinainen Nature
Harvinaisesta sairaudesta, nimeltään arrhythmogenic right ventricular dysplasia / cardiomyopathy tai ARVD / C, on geneettinen sydämen vika, joka häiritsee normaalia sydämen lyöntitiheyttä ja ajoitusta. Sydänlihaksen heikkeneminen voi tuoda sydämen vajaatoiminnan, ja Johns Hopkinsin sydän- ja verisuonistoinstituutin tutkijoiden mukaan nuorten urheilijoiden äkillinen kuolema on tärkein syy.
Potilaat eivät tavallisesti ole oireita vasta 20-vuotiaille, joten ARVD / C on erityisen haastavaa diagnosoida ja hoitaa. Käyttämällä Nobelin lääketieteellisen palkinnon voittaja Shinya Yamanaka, MD, tutkijat tekivät ihonäytteitä aikuisilla ARVD / C: llä ja kehittyneet ARVD / C-kaltaiset sydänsolut laboratoriossa.
Sanford-Burnhamin lääketieteellisen tutkimuslaitoksen tutkijat ja Johns Hopkinsin yliopisto Baltimore keräsi ihonäytteitä aikuisilta ARVD / C-potilailta. Ne lisäsivät molekyylejä näiden aikuisten ihosolujen kehityksen kääntämiseksi niiden alkioasteeseen manipuloimalla niitä tuottamaan rajoittamaton sydänlihassolujen tarjonta. Näissä nuorissa potilaspesifisissä sydänlihassoluissa tutkijat aktivoivat yliproteiinia nimeltä PPARg, joka käynnisti sydänlihassolujen käyttäytymisen kuten sairaiden sydänsolujen kaltaiset kuin ARVD / C-potilailla.
"On vaikea osoittaa, että tauti-in-a-dish -malli on kliinisesti merkityksellinen aikuisen puhkeamisen taudille. Mutta teimme tärkeän löydön tässä - voimme kertoa yhteen tämän taudin puutteet vain, kun aikuisten kaltainen aineenvaihdunta indusoituu. Tämä on tärkeä läpimurto, kun otetaan huomioon, että ARVD / C-oireet yleensä eivät esiinny vasta nuoren aikuisuuden jälkeen. Silti kantasolut, joihin olemme tekemisissä, ovat luonteeltaan alkeisia ", sanoo Huei-Sheng Vincent Chen, MD, Ph.D., Sanford-Burnhamin apulaisprofessori ja tutkimuksen vanhempi kirjailija lehdistötiedotteessa. tällä hetkellä ei ole mitään keinoa estää ARVD / C: ää, tutkijat ovat optimistisia siitä, että lisäkokeet auttavat heitä ratkaisemaan mysteerejä tästä usein kuolemaan johtaneesta tilasta. Chen toivoo aloittavansa prekliiniset koettelemukset toistuvien sydänsolujen kanssa, tällä kertaa lääkkeiden tutkimiseen soluihin.
