Sisällysluettelo:
THURSDAY, 11. heinäkuuta 2013 - Harvoin, jos ikinä, on AIDS-virus, jota pidetään hengenpelastajana. Mutta virus, joka on aiheuttanut yli 30 miljoonaa kuolemaa, saattaa olla vastuussa kuuden lapsen hengen pelastamisesta, joilla on vakavia perinnöllisiä sairauksia: metakromaattinen leukodystrofia ja Wiskott-Aldrichin oireyhtymä kahden kliinisen tutkimuksen mukaan San Raffaele Telethon -instituutin geeniterapian (TIGET ) Milanossa, Italiassa, julkaistu lehdessä Science.
"Mielestämme HIV: stä vakavana viruksena, mutta lopussa voit käyttää sitä tekemään mitä haluat tehdä", kertoi MD, Demetre Daskalakis , lääketieteellisen johtajan New Yorkissa sijaitsevan Mount Sinai -sairaalan HIV-hoito-ohjelmaan, joka ei ollut mukana tutkimuksessa. "Jos kaappaat HIV: n ja luovutatte geneettisen elementin soluun, voit käyttää HIV-mekanismia hyödyksi."
Vuonna 1996 TIGETin italialaiset tiedemiehet alkoivat tutkia mahdollisuuksia manipuloida aids-virusta hoitamaan geneettisiä vikoja, jotka aiheuttavat metakromaattisen leukodystrofian ja Wiskott-Aldrichin oireyhtymän. Vuosien menestyksekkään laboratoriotyön ansiosta tutkimusryhmä pystyi testaamaan tekniikkansa 16 potilaalla: kuusi lasta, joilla oli Wiskott-Aldrichin oireyhtymä ja 10 lasta metakromaattisella leukodystrofilla.
Molemmat sairaudet esiintyvät proteiinipuutosten takia. Kun puute on hermostossa, lapset voivat kehittää metakromaattista leukodystrofiaa. Jos puute on immuunijärjestelmässä, lapset saattavat kehittää Wiskott-Aldrichin oireyhtymää.
Tämä uusi tekniikka vie HIV-viruksen ja rekonstruoi sen TIGET: n luomaan terapeuttiseen geeniin, mikä sallii solujen palauttaa puuttuvan proteiinin. Hyödyllisiä osia alkuperäisestä HIV-viruksesta pidetään ja yhdistetään terapeuttisen geenin kanssa rokotteen muodostamiseksi.
"HIV on todella hyvä vektori, geenitekniikkakone, ja [nämä tutkijat] hyödynsivät sitä." Daskalakis. "He hyödynsivät mekanismia ja antoivat heidät auttamaan heitä."
Manipuloitu virus yhdistetään potilaan luuytimestä otetuista kantasoluista. Nämä modifioidut kantasolut, jotka on varustettu rekonstruoidulla HIV-viruksella, pistetään takaisin potilaan luuytimeen.
Kun sisäänpäin kantasolut pystyvät lisääntymään, lisäävät terapeuttisia soluja ja levitä koko kehoon. Tämä prosessi riittää parantamaan Wiskott-Aldrichin oireyhtymää, koska häiriö vaikuttaa suoraan verisoluihin, joita hoidetaan uusilla kantasoluilla.
Metakromaattista leukodystrofiaa ei kuitenkaan ole kovettunut, kunnes muunnetut kantasolut saavuttavat aivojen, jolloin ne tuottavat vielä enemmän proteiinia, jolla ei ole potilaita näillä sairauksilla. Aivojen sisäpuolella muutetut kantasolut pystyvät myös muuttamaan vaurioituneet solut itse hoitaviksi soluiksi.
Ensimmäiset kuusi potilasta, joista jokaisella on kolme häiriötä, ovat osoittaneet huomattavia etuja hoidosta näiden kahden tutkimuksen mukaan.
Geneettisten häiriöiden hoitoon liittyvä tulevaisuus
Tutkijat uskovat tähän menettelyyn keinona käsitellä näitä kahta ehtoa, mutta pienempää näytettä varten tarvitaan yhä enemmän tutkimusta. TIGET-tutkijat toivovat kuitenkin, että tämä kantasolujen suunnittelumenetelmä voi nähdä entistä laajemman käytön tulevaisuudessa.
"Tähän mennessä emme ole koskaan nähneet keinoa kehittää kantasoluja käyttämällä yhtä tehokasta ja turvallista geeniterapiaa kuin tämä yksi ", sanoi lääkäri Eugenio Montini, joka koordinoi potilasolujen molekyylianalyysiä lehdistötiedotteessa." Nämä tulokset avaavat tien uusia hoitomuotoja muihin yleisempiin sairauksiin. "
" Teoriassa kaikki, mikä on entsyymipuutosta voidaan hoitaa tällä mekanismilla. Kentät ovat avoimia tähän ", totesi tohtori Daskalakis. "Tärkeä osa on se, että tätä virusta voidaan käyttää turvallisesti geenitekniikkaan."
