Multippeliskleroosi, autoimmuunisairaus, joka hyökkää aivoihin ja selkäytimeen, on salamyhkäinen. Se aiheuttaa oireita, jotka vaihtelevat rajoitetusta liikkumisesta syvälliseen väsymykseen. Mutta lääketieteelliset hoidot, jotka hidastavat taudin etenemistä, ovat nyt saatavilla ja lisää on meneillään. Alla on uutinen lupaavimmista esiin nousevista hoitomuodoista …
MS-tauti yleensä iskee ihmisiin elämästään - 20-50-vuotiaita - jotka vaikuttavat tasapainoon, puheeseen ja lihasten koordinointiin.
"Naisille, tämä on, kun he tekevät päätöksiä urakehityksistä, avioliitosta ja kuolemantapauksesta ", kertoo National Multiple Sclerosis Society -yhtiön johtava tutkija Tim Coetzee.
Progressiivinen tulehduksellinen sairaus, MS tuhoaa myeliiniä, joka suojelee hermokuituja keskushermostossa, aivoissa ja selkäytimessä. Kun myeliinin vaippa tuhoutuu, hermojen viestit keskeytyvät ja aiheuttavat oireita, jotka vaihtelevat puutumista vastaan näkökyvyn heikkenemiseen.
"MS: n ennakoimattomuus - sen tunnusmerkki - voi aiheuttaa monia haasteita elämäsi eteenpäin viemiseksi, ei vähiten mahdollisuutta lisätä rajoituksia ", hän sanoo.
Jotkut voivat esimerkiksi joutua harkitsemaan uudelleen lapsen kykyä hoitaa lapsia tai pitää työtä.
Sairaus vaikuttaa 2-3 kertaa niin monta naista kuin miestä ja 400 000 ihmistä Yhdysvalloissa, National Multiple Sclerosis Society mukaan.
Tutkijat eivät ole varma, miksi naiset ovat alttiimpia MS: lle. Jotkut spekuloivat, että genetiikka ja naisten hormonit voivat olla tärkeässä asemassa, sanoo neurologi Robert Glanzman, MD, maailmanlaajuinen kehityssuunnitelma ocrelizumabille Pharma Developmentille Hoffmann-La Rochelle, Nutley, NJ.
potilaiden kädet.
"Tutkimus on mahdollistanut aikaisemman ja nopeamman diagnoosin", Coetzee sanoo. "Tämä avaa mahdollisuuksia aikaisemmin hoitoon tautia muokkaavilla hoitomuodoilla, paras tapa torjua tulevat taudin aktiivisuus."
"Se on johtanut myös erityisten oireiden hoitoon, kuten kykyyn torjua väsymystä tai parantaa kävelyä, "Ennen FDA: n hyväksyntää ensimmäisestä taudista modifioivista hoitomuodoista - interferoni beta-1b vuonna 1993 - [lääkäreillä ei ollut mitään mahdollisuuksia muuttaa ja hidastaa tautia edistyksestä", Coetzee sanoo.
"Nyt pystymme kehittämään [tautia modifioivia] hoitoja, jotka kohdistuvat tiettyihin immuunijärjestelmän osiin", hän sanoo.
Täällä neurologit ja tutkijat, jotka kehittävät uusia hoitoja, selittävät mielenkiintoisimpia MS-lääkkeitä ja horisonttia.
Multippeliskleroosi hoito # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab on geneettisesti muokattu vasta-aine, joka tuhoaa B-solut, eli immuunijärjestelmän tyypin, joka ajaa immuunijärjestelmää hyökkäykseen aivoihin ja selkäydinnesteisiin, Dr. Glanzman sanoo.
Injektoitavan vasta-aineen lääke on ensimmäinen tuote, joka näyttää positiivisia tutkimustuloksia sekä taudin progressiivisessa muodossa että yleisempiä relapsoivia muotoja, joita analyytikot pitävät että se on lääkeaineiden pakottava hoito, Reutersin raportit.
Primaarisen progressiivisen multippeliskleroosin (PPMS) keskeisestä vaiheen III tutkimuksesta saadut tulokset osoittivat, että ocrelitsumabi vähensi merkittävästi kliinisen vammaisuuden etenemistä, w
Potentiaaliset vitsaukset: "Huolestamme kaikista lääkkeistä, jotka muuttavat immuunijärjestelmää, joka suojaa kehoa infektiolta ja syöpältä", Dr. Glanzman sanoo.
Mutta ocrelizumabiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus, mukaan lukien vakavat infektiot, oli myös Reutersin mukaan lumelääkkeeseen verrattuna.
Vasta-ainepohjaisena lääkkeenä se todennäköisesti on kallista. Saatavuus:
Helmikuussa 2016 okralitsumabi (Ocrevus) sai FDA: n "läpimurtohoito -nimeämisen" primaarisen progressiivisen MS: n hoitamiseksi, mutta se ei ole antanut hinnoittelua, mukaan Roche. Lopullinen FDA: n päätös hyväksynnästä odotetaan vuoden loppuun mennessä.
Multippeliskleroosin hoito # 2: Kantasoluterapia
Hoidon ansiosta myeliinikudos regeneroidaan synteettisten kemikaalien kanssa, jotka "kytkeytyvät" molekyylin nimeltä retinoidi happo-reseptori gamma aikuisten aivojen kantasoluissa, kertoo lääketieteen johtava tutkija Jeffrey K. Huang, MS Society Cambridge Centre for Myelin Repair, Cambridgen yliopisto, Englanti. Nämä molekyylit auttavat aikuisten kantasolujen transformaatiota myeliinin tuottaviin soluihin, joita kutsutaan "oligodendrosyytteiksi".
"Myeliinin regeneroimiseksi MS: ssä on oltava riittävästi oligodendrosyyttejä [vaurioituneella] alueella", Huang sanoo.
Miksi jännitystä?
MS: ssä , sekä myeliiniä tuottavat hermosolut ja solut ovat vahingoittuneet, mutta on aina kypsät oligodendroyyttisolut, jotka kykenisivät teoreettisesti kypsymään ja auttamaan myeliinin korjaamista.
Näin tapahtui, kun jyrsijää pistettiin lääkkeeseen.
"Tämä oli erityisen jännittävä koska se osoittaa potentiaalisen huumeiden tavoite regeneroivaa hoitoa varten MS: ssä ja potentiaalisesti uudella hakemuksella tunnetuille lääkkeille [RXR-lääkkeet] myeliinikorvauksessa ", Huang sanoo. Potentiaaliset vitsaukset:" RXR-lääkkeitä ei ole testattu MS-potilailla , joten on epäselvää, mitä sivuvaikutuksia voisi olla tai missä vaiheessa taudin RXR-lääkkeet olisivat tehokkaimpia ", hän sanoo.
Saatavuus
: RXR-lääkkeet, kuten bexarotene, ovat kliinisissä kokeissa muita sairauksia , kuten tietyt syöpät, Huang sanoo.
Esimerkiksi bexaroteenia hyväksyi elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) vuonna 1 T-solulymfooman hoitoon.
Enemmän tutkimuksia tarvitaan ennen kuin niitä voidaan harkita MS-tauti. Multippeliskleroosihoito # 3: Teriflunomidi
Oraalinen lääkitys, teriflunomidi muuttaa immuunijärjestelmän T-solujen vastauksia, jotka vahingoittavat aivoja ja selkäytimiä MS: ssä.
Miksi jännitystä?
Ensimmäisessä vaiheen 3 tutkimuksessa teriflunomidi vähensi relapsien määrää peräti 31,5 prosentilla ja vähensi leesioiden lukumäärää, mikä vähentää tulehdusta ja solujen hyökkäyksiä aivoihin, kertoo Coetzee. tai arvet, joissa immuunisolut ovat hyökänneet aivojen myeliinivaippaansa.
Se myös vähentää MS-potilaiden kehittymistä vammaisuuteen lähes 30%.
"Nämä ovat vaikuttavia tuloksia", Coetzee sanoo. "Se on erilainen, koska se on suun kautta otettu lääke ja se kohdistuu eri osaan immuunireitistä kuin muut nykyiset huumeet." Hän ennustaa aikaa, jolloin lääkärit voivat käyttää lääkkeiden yhdistelmää, joista jokainen kohdistaa toisen osan immuunijärjestelmään.
Potentiaaliset vitsaukset:
Se voi aiheuttaa maksavaurioita, Coetzee sanoo. Lääkitys näyttää kohottavan maksan entsyymit, jotka voivat olla seurausta vahingoittuneista soluista tai tulehduksesta Mayo Clinicin mukaan. Kansallisten terveysinstituutioiden mukaan maksavaivat olivat voimakkaimpia potilailla, joilla oli jo maksasairaus tai jotka käyttivät muita elimelle haitallisia lääkkeitä.
Lisäksi "jos haluat siirtyä toiseen lääkkeeseen, sinun on odotettava "9
FDA hyväksyi teriflunomidin syyskuussa 2012. Sclerosiskooppi hoito # 4: Laquinimod
Laquinimod, kerran päivässä suullinen lääke, on pieni synteettinen molekyyli, joka pienentää sytokiinejä, immuunisolujen erittämä molekyylejä, jotka herättävät tulehdusta ja houkuttelevat muita immuunisoluja hyökätä aivoihin, Coetzee selittää. "
Yhdessä kahdesta vaiheen 3 tutkimuksesta tutkijat havaitsivat, että se vähensi relapsien määrää 23 prosentilla, vammaisuuden 36 prosenttia, ja aivojen atrofiaa tai hermosolujen menetystä 33,8%.
"Vaikka potilaat voivat itse antaa injektioita tai saada rakastettusi antaa heille, useimmat eivät halua käsitellä epämukavuutta ja haittaa", hän sanoo. Coetzee sanoo. Suun kautta annettavat vaihtoehdot ovat tärkeitä, koska ne ovat käteviä ja saattavat parantaa vaatimustenmukaisuutta.
Potentiaaliset vitsaukset: Joillakin potilailla oli tilapäisiä kohonneet maksan entsyymitasot, jotka voivat ilmaista tulehdusta tai vahingoittaa maksasoluja.
Mutta laquinimodi ei aiheuttanut maksavaivoja kliinisissä tutkimuksissa, Coetzee sanoo.
"[Se] ei myöskään ollut yhtä paljon hyötyä lumelääkkeeseen verrattuna kuin jotkut muut lääkkeet tekivät ", Coetzee sanoo. "Lisää tietoja tarvitaan sen hyötyjen osoittamiseksi."
Saatavuus:
Vuoden 2014 alussa eurooppalaiset sääntelyviranomaiset suosittelivat, että laquinimodia ei hyväksytä markkinointia varten Euroopassa huumeiden turvallisuusriskien vuoksi. Silti valmistaja on sitoutunut laquinimodin kehittämiseen MS: n hoidossa ja toivoo saavansa FDA: n hyväksynnän vuoteen 2018 mennessä.
Multippeliskleroosikäsittely # 5: Alemtutsumabi Alemtutsumabi, voimakas vasta-aine, tuhoaa T- ja B-lymfosyyttien immuunisolut, jotka vahingoittavat aivot ja selkäydin MS: n potilailla, kertoo Aaron Miller, lääketieteellinen johtaja Corinne Goldsmith Dickinson Centeristä Multiple Sclerosis -tapahtumassa New Yorkissa sijaitsevassa Mount Sinai School of Medicineissa.
Miksi jännitystä?
2008-vaiheen 2 tutkimuksessa MS-potilaat saivat 74%: n pienenemisen riskiin ja 71%: n pienenemisen vammaisuuden riskiin verrattuna FDA: n hyväksymään lääkkeeseen interferoni beeta 1-a.
"Se on myös ainoa lääkitys MS, joka on vuosittainen ", Dr. Miller sanoo. " Toinen vuosi potilaalla on vain kolme päivää hoitoa.
Potentiaaliset vitsaukset:
Noin 3% potilaista MS-potilaat Phase 3 -tutkimuksessa kehittivät immuuni trombosytopeeninen purppura (ITP), joka on mahdollisesti vakava sairaus, joka alentaa verihyytymien määrää, jotka ovat välttämättömiä hyytymiseen.
Noin 20% potilaista kehitti kilpirauhanen ongelmia, kuten aliaktiivista tai yliaktiivista kilpirautaa. "Nämä sivuvaikutukset ovat hallittavissa, kun lääkäri seuraa tarkasti", Coetzee sanoo.
Jotkut MS-potilaat saivat myös infuusion allergisen kaltaisen reaktion, hän sanoo. Tutkijat yrittävät selvittää, kuka voi olla haavoittuvainen.
Myös alemtutsumab muuttaa immuunijärjestelmää, se avaa potilaat infektioihin.
Saatavuus: FDA hyväksyi alemtutsumabin marraskuussa 2014 MS: n relapsoivan muodon hoitoon. Lääke annetaan laskimonsisäisenä infuusiona - 5 peräkkäisenä päivänä aluksi ja 3 peräkkäisenä päivänä vuotta myöhemmin, FDA raportoi.
Multippeliskleroosin hoito # 6: Daclizumabi
"Dislitsumabivasta-aine näyttää toimivan laajentamalla immuunisolut, joita kutsutaan luonnollisiksi tappajasoluiksi ", Dr. Miller sanoo.
Niiden laajentuminen heikentää T-soluja, jotka aiheuttavat tulehduksellisen vasteen MS-potilaille.
Miksi jännitystä?
Vaiheen 2 tutkimuksessa daslitsumabi leikata relapsiopeutta 54 prosentilla, 69%: lla magneettikuvauksella (MRI) havaittujen vaurioiden määrä ja vammaisuuden riski 57% pienimmällä annoksella. Se on myös kätevää: "Injektioita annetaan potilaille
Se on melko parannus: Useimmat injektoitavat MS-lääkkeet on annettava kolme kertaa tai useammin viikossa.
Potentiaaliset vitsaukset:
Kuten kaikkien immuunijärjestelmää muuttavien lääkkeiden kanssa, tutkijat ovat huolissaan riskeistä
Saatavuus: "FDA hyväksyi toukokuussa 2016 daclizumabin (Zinbryta) hoitoon aikuisilla, joilla on MS: n relapsoivat muodot.
Naisten terveys: Kuinka paljon sinä tiedät?
There's ei korvata hyvää terveyttä, ja kun se on poissa, se on usein hyvä. Älä anna sen ohittaa sinut. Testaa älykkyytesi tällä naisten terveystiedolla.
