WEDNESDAY, 13.03.2013 - Rustin suojaava geeniterapia voisi jonain päivänä hoitaa nivelrikkoa, joka on yli puolet ikääntyvästä väestöstä. Tieteen kääntämislääketiede.
Osteoartriitti (OA) on luonnollinen vastaus rustorakenteen hajoamiseen - persoonallinen materiaali, joka pitää luut hankautumasta toisiaan vastaan. Koska rusto haalistuu iän tai vamman vuoksi, se estää ja kitka aiheuttaa kipua. Ainoa parannuskeikka on nivelen korvaava leikkaus, joka voi johtaa kirurgisiin komplikaatioihin. Tämä geeniterapia hidastaa taudin kehittymistä hiirissä.
"Löysimme, että geeniterapia suojaa nivelrutiinilta", sanoo Baylor College of Medicine lääketieteellisen lääketieteen tutkija Brendan Lee, tutkija ja tutkimusyhteistyökumppani. "Vaikka viivyttelisitkin korvasi kymmenellä vuodella, sinulla voi olla suuri vaikutus elämänlaatuun sekä terveydenhuollon dollareihin."
Dr. Lee ja hänen tiiminsä kohdistivat spesifisen geenin yhteiseen rustossa nimeltä proteoglykaani tai PRG4. Tämä geeni on vastuussa lubricinin, proteiinin, joka voitelee nivelä ja suojaa rustoa vanhuuden vaikutuksilta. Tutkijat ruiskuttivat yhteisiä vahingoittuneita hiiriä PRG4: n kanssa, joka sisälsi viruksen, joka levisi geeniä koko alueella ja stimuloi lubricinituotantoa. Ylimääräinen voiteluaine hidasti merkittävästi OA: n kehitystä ilman havaittavia sivuvaikutuksia.
"Sinun on aina huolehdittava siitä, että jos teet liikaa jotain, joka vaikuttaa luurankoon", Lee sanoo. "Tietäneemme parhaiten ei näyttänyt olevan haitallista vaikutusta liiallisen voitelun lisäämiseksi näiden hiirten rustoon."
Leein lähestymistapa geeniterapiaan on jonkin verran uutta. Suurin osa OA: n tutkimuksesta keskittyy estämään nivelrikkoa sen alkamisen jälkeen - ei tarttua tautiin ennen sen alkamista. Tutkijat kehittivät ajatusta tutkimalla harvinaisten geenivirheiden aiheuttamia luuston sairauksia. He päättivät simuloida häiriöt "rikkomalla" eri geenejä, kunnes he voisivat löytää sellaisen, joka on vaikuttanut nivelrikkoon.
"Jos katkaiset moottorin, auto ei enää käynnisty, jotta tiedät moottorin olevan vastuussa auton käynnistämisestä , Sanoo Merry Ruan, Baylor College of Medicine lääketieteen tohtori ja geneettinen opettaja. "Jos rikkoisit geenin ja jotain menee vikaan, tiedät, mistä geeni on vastuussa."
Tulokset ovat kuitenkin tärkeitä Georgetownin yliopiston lääketieteellisen keskuksen reumatologin Brian Walittille, joka ei ollut mukana tutkimuksessa , varoittaa lukijoita käyttämästä eläinkokeita ihmisolosuhteisiin.
"Rokotrustit eivät ole ihmisen rustoja, ja rotan nivelet eivät ole ihmisen niveliä", Dr. Walitt sanoo. "Meidän on oltava varovainen erityisesti yllyttävissä tutkimuksissa, jotka eivät ole ihmisissä. Sinun täytyy olla varjeltuna innostuneesti. "
Lee sopii Walittin kanssa sanomalla, että yksi tutkimuksen heikkouksista on se, että hän luottaa eläimelliseen malliin. Ja vaikka hoito lopulta hyväksyttäisiin ihmiskäyttöön, Lee sanoo, se voisi vain hidastaa ruston menetystä, eikä regrow sitä. Tämä tarkoittaa sitä, että ihmisillä, jotka jo kärsivät nivelrikkoista, ei ole paljon helpotusta geeniterapiasta.
"Heikoin osa on se, että etsimisen kannalta emme vieläkään usko, että se olisi riitä regeneroimaan rustoa", Lee lisää . "Niille, joilla on myöhäisvaiheinen sairaus, tämä hoito ei riitä."
Baylorin tutkijat aikovat kokeilla hevosten hoitoa vuoteen 2014 mennessä ja myöhemmin siirtyä kädellisiin, jos kokeita onnistuu. Pitkän aikavälin tavoitteena on OA: n hoito kliinisessä tutkimuksessa, eikä se ole tehtävä, jota he voivat tehdä yksin. Tutkijat sanovat, että teollisuuden on saatava yhteen ja jakaa teknologian edistysaskelta kattavan hoitosuunnitelman luomiseksi.
"Niin yleistä kuin nivelrikko voi olla, ei ole terapiaa, joka merkittävästi muuttaa taudin kulkua", Ruan sanoo. "Et voi antaa vain lääkkeitä korjaamaan ongelman."
