THURSDAY, 20.12.2012 (HealthDay News) - Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston neuvoa-antava komitea kokoontuu torstaina harkitsemaan ensimmäisen lääkkeen hyväksymistä kroonisen väsymysoireyhtymän hoitamiseksi.
Asiantuntijat keskustelevat riskejä ja hyötyjä, jotka liittyvät suonensisäiseen lääkkeeseen rintatolimodia (ehdotettu tuotenimi Ampligen).
Asiantuntijat sanoivat olevansa tyytyväisiä kroonisen väsymyksen hoitoon, vammautumisehtoon, joka vaikuttaa jopa 4 miljoonaan amerikkalaiseen, enimmäkseen naisia. Ei ole parannuskeinoa, mutta lääke näyttää vähentävän oireita joillekin potilaille.
"Näyttää siltä, että se auttaa ainakin potilaiden osajoukkoa merkittävästi. Muille ei ole merkittävää vastausta", sanoi K. Kimberly McCleary , presidentti Kroonisen väsymyksen ja immuunijärjestelmän oireyhtymän yhdistyksen Amerikassa
"Tätä lääkettä on tutkittu kroonisen väsymysoireyhtymän jälkeen 1980-luvun lopulta, joten se on ollut jonkin aikaa", McCleary lisäsi. Nancy Klimas, lääketieteen professori Nova Southeastern yliopistossa osteopatian lääketieteen Fort Lauderdale, Fla., Joka on osa meneillään oikeudenkäyntiä huumeiden, sanoi jotkut hänen potilaidensa ovat hyötyneet huumeiden. Nyt on löydettävä keino tunnistaa, mitkä potilaat tekevät hyvin lääkettä, hän lisäsi.
Krooninen väsymysoireyhtymä on vähän ymmärretty, ja Ampligenin hyväksyntä antaisi potilaita seisomaan vakuuttajiensa kanssa, Klimas sanoi. Jopa yksi ainoa hyväksytty hoito, vaikka olisinkin päättänyt olla käyttämättä, olisi erittäin hyödyllistä, kun puhun vakuutusyhtiöiden kanssa legitiimiä kunnosta ja että se on riittävän vakava vaatia puuttumista. "
Lääkeyrityksen mukaan Ampligen on uuden tyyppinen lääke, jota kutsutaan nukleiinihappoyhdisteeksi, joka käyttää erityisesti valmistettua RNA: ta erilaisten sairauksien etsimiseen. Hemispherx uskoo, että lääkkeellä on potentiaalia torjua HIV, munuaissyöpä ja melanooma kroonisen väsymysoireyhtymän lisäksi.
Lääkeaineen sanotaan toimivan moduloimalla immuunijärjestelmää ja antiviraalista toimintaa sairaustiloissa.
Yksi hoidon haittana on se, että sitä on annettava kahdesti viikossa, Klimas sanoi. Se on myös erittäin kallista, hän sanoi.
Huumeiden valmistaja ei voinut arvioida vähittäismyyntihintoja, mutta sanoi, että valmistuskustannukset ovat noin 1000 dollaria kuukaudessa potilasta kohti.
FDA hylkäsi Ampligenin hyväksynnän marraskuussa 2009, koska huolenaiheita siitä, miten kaksi tutkimusta tehtiin - liian vähän potilaita, protokollan muutos ja varhaisen päättymisen yhteen tutkimukseen. Tällä kertaa FDA tarkastelee uutta analyysiä vuonna 2009 toimitetusta kokeilutuloksesta, mutta ei uutta tutkimusta.
On mahdollista, että tukitietojen puuttuminen voi jälleen hyväksyä. "Useat oikeudenkäynnin aiheuttavat ongelmat osoittavat, että tuloksia on tulkittava varovasti", virasto sanoi kirjeessä valiokunnalle. "Uudistustutkimus ei onnistunut jäljittelemään" ensimmäisen tutkimustuloksen tuloksia.
FDA järjesti syyskuussa puhelinkokouksen ihmisille, joilla oli krooninen väsymysoireyhtymä, joka oli käyttänyt lääkettä. Nämä anekdoottiset raportit olivat suurelta osin positiivisia. Mikä paino, jos nämä potilaiden kokemukset ovat lääkkeen hyväksynnässä, ei tiedetä.
Jotkut asiantuntijat ajattelevat, että krooninen väsymysoireyhtymä on virus; toiset uskovat, että se on bakteeri. Se voi alkaa sairauden jälkeen, josta potilas ei täysin palaa tai oireet voivat ilmetä melkein yön yli, McCleary sanoi.
Oireissa esiintyy usein flunssan kaltaista heikkoutta. Yksi yhteinen lanka on kyvyttömyys tehdä melkein kaikkea olematta täysin käytetty, McCleary sanoi. Jopa yksinkertaiset tehtävät, kuten lehden lukeminen, voivat aloittaa päivien tai viikkojen kestoksien, hän sanoi.
"Se on luun murskaava uupumus", McCleary sanoi. "On lihasten ja nivelten kipua, joka voi liikkua rungon osasta toiseen, kurkkukipu, päänsärkyä, kuten migreenit, ja nukahtamisen tai unessa nukahtamisen ongelmia."
Myös henkisiä oireita, kuten vaikeuksia tiedon käsittelyssä "iso ongelma" lyhyellä aikavälillä, McCleary totesi.
FDA: n päätöstä odotetaan ensi vuoden alussa. Virasto ei ole velvollinen noudattamaan sen neuvoa-antavien elinten suosituksia, mutta se yleensä tekee niin.
