Sain tänään puhelun FDA: lta vastaukseni useisiin viikkoihin esittämälleni pyyntöön, jotta saataisiin luettelo FDA: n neuvoa-antavan komitean jäsenistä, jotka pitivät suosittelenko Genasensea hyväksyttäväksi. Kuten muistatte, paneeli äänesti 7-3 vastaan hyväksyntää vastaan. FDA yleensä, mutta ei aina, noudattaa tällaisten paneelien suositusta. Heidän on tarkoitus päättää viikon sisällä tai niin mitä tehdä tässä tapauksessa.
Genta pyysi hyväksyntää markkinoida Genasensea CLL: lle, kun hän jatkoi uudistustutkimusta, joka antaisi lisätietoja. FDA on hyväksynyt tutkimuksen suunnitelman, mutta sponsori Gentalla ei ole rahaa tehdä tutkimusta - kymmeniä miljoonia dollareita - jos he eivät voi saada markkinointihyväksyä.
Kuten minulla on aiemmin kirjoittanut, olen ollut huolissaan siitä, että FDA ei ole tietoinen CLL-hoidon tilasta tänään tietoisen päätöksen tekemiseksi. Olen ollut tietoinen siitä, että jotkut CLL-ala-asiantuntijat ovat linjassa Genasense-hyväksynnän, mukaan lukien Drs. Michael Keating (M. D. Andersonin syöpäkeskus), Kanti Rai (Long Islandin juutalaiskeskus), Susan O'Brien (M. D. Anderson) ja monet muut. Joten se oli utelias neuvottelukomitean kuulemistilaisuudessa, kun FDA esitti kielteisen näkemyksen, ja paneeli, lähinnä ei-CLL-asiantuntijat, sopeutui.
Kysyttiin, onko FDA: lla muita konsultteja kulissien takana, jotka neuvoivat niitä? Tänään paljon byrokratiaa myöten annettiin nimiä, mutta se ei selittänyt asioita. FDA: lla oli neljä konsulttia. He sisälsivät kahta varsinaista paneelin jäsentä, tohtori Maria Rodriguez, lääkärin puolesta äänestänyt MD Andersonin lymfooma-asiantuntija ja tohtori Joao Ascensao, Veteraanin hallinto Washingtonin DC: n hematologi eikä CLL-asiantuntija, joka äänesti vastaan. Muut konsultit, joita olen oppinut, olivat tohtori Geraldine Schecter, joka uskoakseni on tohtori Ascensaon VA: n hematologiassa, ja joku, jota en ole koskaan ajatellut CLL-erikoislääkärinä, ja tohtori Bruce Cheson Georgetownista, joka on varmasti CLL: n johtaja. Tohtori Cheson oli istunnossa ja näytti siltä, että äänestys oli kielteistä. Tiedän, että hän kertoi minulle kerran, kun hänen isänsä kuoli CLL: stä, ja hän on edelleen hyvin omistautunut ihmisille, joilla on tämä sairaus.
Yritän selvittää tämän. Ainakin kaksi konsulttia oli Genasense (Cheson ja Rodriguez), yksi oli vastaan, (Ascensao). Ja tohtori Schecter, jota en ole puhunut ja joka ei ollut paneelissa, on villi kortti - mutta ei kenties ala-alan asiantuntija.
En ymmärrä, miksi FDA ei juuri ollut Älä ota yhteyttä useampaan isoihin CLL-asiantuntijoihin. Eikö ole sitä, mikä edellyttäisi sponsorin ja potilaiden oikeudenmukaista ravistelua?
Kuulet FDA: n sanovan, että liian monet muut lääkärit ovat taloudellisia ristiriitoja. Mutta ystäväni, jotka ovat katsoneet sitä (kuten potilasasiakas toimittajat) sanovat, että jopa istuntopaneelijoilla on runsaasti ristiriitoja, jopa jopa taloudellisia siteitä muihin yrityksiin, myös tutkimaan anti-sense-hoitoa, joka voisi seurata Gentin.
Tiedän, että se on ei ollenkaan täydellinen prosessi. Mutta tällä hetkellä se ei näytä olevan täysin oikeudenmukainen kyseiselle lääkkeelle, ja ehkä jopa muillekin. Ongelmana on edelleen, kuinka voimme potilaita painostaa hallituksemme suojelemaan turvallisuuttamme ja samalla pääsemään mahdollisiin elämää säästäviin tai elämää laajentaviin uusiin lääkkeisiin? Lisäksi miten hallitusmme antaa lääketieteellisille yrityksille kannustaa sijoittamaan vuosia ja miljoonia ihmisiä menemään vaivoihin?
Olen maininnut tämän aiemmin, mutta näyttää siltä, että on tarkoituksenmukaista sanoa se uudelleen. Yritykseni pyrkimysten takia on muutamia asioita, joista sinun pitäisi tietää. HealthTalk on aiemmin kehittänyt CLL-hoitoa koskevia ohjelmia, joita sponsoroi Genasensen kehittäjältä tulevat rajoittamattomat avustukset. Vaikka nykyisiä tai suunniteltuja ohjelmia ei ole, sinun pitäisi tietää, että tulevien ohjelmien mahdollisuus on olemassa. Lisäksi aion nyt toimia potilasvoimalla nimeltä Patient Power, joka sai rajoittamattoman Gentin avustuksen helpottamaan kolmen henkilön (minä, CLL: n potilaan perheenjäsen ja toinen CLL-potilas) matkustaminen julkiseen kuulemiseen. Sekä HealthTalkilla että potilasvoimalla Genta ei ole vaatinut eikä ole saanut mitään valtaa tai vaikutusta siihen, mitä sanomme tai kirjoitamme.
-Andrew
